H πρώτη γενετική θεραπεία κατά του καρκίνου έλαβε έγκριση πρόσφατα από τον οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), ανοίγοντας έναν νέο δρόμο στην ιατρική που βρίσκεται εδώ ταχύτερα από ό,τι νομίζαμε. Πιθανώς να είναι λίγοι αυτοί που μπορούν να αντέξουν το οικονομικό κόστος των νέων καινοτόμων θεραπειών. Η θεραπεία, η οποία φέρει το όνομα Kymriah και παρασκευάζεται από τη Novartis είναι εξαιρετικά αποτελεσματική κατά μιας σπάνιας μορφής λευχαιμίας και φέρνει ύφεση όταν όλες οι συμβατικές μορφές έχουν αποτύχει. Το κόστος της, ωστόσο, ανέρχεται στις 475.000 δολάρια.
Στις γενετικές θεραπείες οι επιστήμονες γυρεύουν να θεραπεύσουν ή να αποτρέψουν την ασθένεια μεταβάλλοντας το DNA. Πολλές τέτοιες θεραπείες βρίσκονται στα σκαριά. Τουλάχιστον 34 βρίσκονται στα πρόθυρα της αδειοδότησης από τον FDA και άλλες 470 βρίσκονται στα αρχικά στάδια των κλινικών δοκιμών, σύμφωνα με τη Συμμαχία Αναγεννητικής Ιατρικής, μία ομάδα συμβούλων. Οι θεραπείες στοχεύουν σε εξαιρετικά σπάνιες ασθένειες με λίγους ασθενείς και οι περισσότερες θεραπεύονται με μία μεμονωμένη ένεση ή διαδικασία. Αλλά το κόστος τους, αναμένεται να είναι αστρονομικό, γεγονός που προκαλεί ανησυχία στους ιατρούς αλλά και στους οικονομολόγους.
Ενα φάρμακο παραδείγματος χάρη που θεραπεύει την τύφλωση αναμένεται να κοστίσει ανάμεσα στις 700.000 και στις 900.000 δολάρια κατ’ άτομο σύμφωνα με τον δρα Ααρών Κέσελχαϊμ, επικεφαλής του προγράμματος για τη ρύθμιση, τη θεραπεία και τον νόμο στο Brigham and Women’s Hospital. Oι παρασκευαστές των σκευασμάτων επισημαίνουν ότι το κόστος του φαρμάκου πρέπει να αντιπροσωπεύει τη θεραπευτική του αξία για τον άρρωστο αλλά ο δρ Κέσελχαϊμ και πολλοί άλλοι ιατροί δεν έχουν πεισθεί.
«Δεν πληρώνουμε το πυροσβεστικό σώμα με τον ίδιο τρόπο» λέει. «Οταν το πυροσβεστικό σώμα φτάνει σε ένα φλεγόμενο σπίτι δεν ρωτά “πόσο θα σας κόστιζε για να σβήσουμε την φωτιά”».
Τα στελέχη των φαρμακευτικών εταιρειών αρνούνται πεισματικά να ανοίξουν τα χαρτιά τους και να πουν τι θα κοστίζουν οι καινοτόμες θεραπείες. Αλλά επιμένουν ότι κάποιοι παράγοντες συμβάλλουν στις πρωτόγνωρες τιμές.
Κατ’ αρχάς υπάρχουν πολλοί λίγοι ασθενείς που αποτελούν τον στόχο αυτών των καινοτόμων θεραπειών. Οι εταιρείες έτσι έχουν λιγότερες ευκαιρίες να κερδίσουν αρκετά χρήματα για τις επενδύσεις τους, να αποκομίσουν κέρδος και τα χρηματοδοτήσουν τις μελλοντικές τους έρευνες. Οταν ενεκρίθη το Kymriah οι αξιωματούχοι της Novartis τόνισαν ότι θα λάβουν υπόψη πόσο καλά το φάρμακο λειτουργούσε σε κάθε συγκεκριμένο ασθενή. Μάλιστα παραδέχθηκαν ότι δεν θα υπάρχει κόστος για τον ασθενή σε περίπτωση που το φάρμακο δεν ήταν αποτελεσματικό εντός ενός μηνός.
Οι φαρμακοβιομηχανίες ισχυρίζονται ότι το υψηλό κόστος είναι απαραίτητο προκειμένου να χρηματοδοτηθεί το κόστος έρευνας και ανάπτυξης των νέων φαρμάκων. Ωστόσο, μια μελέτη η οποία δόθηκε πρόσφατα στη δημοσιότητα, υποδεικνύει ότι το κόστος ανάπτυξης ενός νέου αντικαρκινικού φαρμάκου είναι πολύ μικρότερο από αυτό που θα πίστευαν πολλοί ειδικοί.