ΥΓΕΙΑ - ΕΠΙΚΑΙΡΟΤΗΤΑ

ΗΠΑ: Προς έγκριση γονιδιακό φάρμακο για την θεραπεία μορφών λευχαιμίας

NYT

ΕΤΙΚΕΤΕΣ:

Νέα εποχή για την ιατρική εγκαινιάζει η πρόταση επιτροπής του Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων στις ΗΠΑ για την έγκριση της πρώτης θεραπείας κατά μιας μορφής λευχαιμίας (B-cell acute lymphoblastic leukemia).

Η επιτροπή απεφάνθη ομόφωνα υπέρ της θεραπείας που τροποποιεί γενετικά τα ίδια τα κύτταρα του ασθενή, ώστε να καταπολεμήσει τον καρκίνο, καθώς με αυτό τον τρόπο τα μετατρέπει σε αυτό που οι επιστήμονες αποκαλούν «ζωντανό φάρμακο», που ενισχύει το ανοσοποιητικό σύστημα για να νικήσει την ασθένεια.

Εάν ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων αποδεχτεί την σύσταση, κάτι που είναι πολύ πιθανό, τότε η συγκεκριμένη μορφή θεραπείας θα είναι η πρώτη γονιδιακή θεραπεία που θα κυκλοφορήσει στην αγορά, ενώ αναμένονται και άλλες παρόμοιες, καθώς τόσο ερευνητές όσο και φαρμακοβιομηχανίες έχουν εμπλακεί σε έναν ανταγωνισμό που διαρκεί δεκαετίες για την επίτευξη του στόχου.

Προκειμένου να γίνει χρήση της συγκεκριμένης τεχνικής, θα πρέπει αυτή να εξειδικευτεί για τον κάθε ασθενή. Οπως αναφέρουν οι επιστήμονες, στο πλαίσιο της θεραπείας, τα κύτταρα των ασθενών αφαιρούνται σε ένα εγκεκριμένο ιατρικό κέντρο, καταψύχονται, στη συνέχεια αποστέλλονται σε ένα εργοστάσιο της Novartis, της εταιρείας που δημιούργησε τη θεραπεία, για απόψυξη και επεξεργασία, καταψύχονται ξανά και αποστέλλονται εκ νέου στο κέντρο, όπου θα εφαρμοστεί η τεχνική.

Πρόκειται για μια επαναστατική τεχνική, η οποία απευθύνεται σε παιδιά και νέους ανθρώπους ηλικίας 3 έως 25 ετών και έχει σαν στόχο να αντικαταστήσει τις συμβατικές θεραπείες, όπως η χημειοθεραπεία και η ακτινοβολία.

Μάλιστα ο επικεφαλής της ομάδας από το πανεπιστήμιο της Πενσιλβάνια που έκανε την έρευνα, θέλοντας να δείξει πόσο ισχυρά είναι τα γενετικά τροποποιημένα κύτταρα τα χαρακτήρισε ως «δολοφόνους κατά συρροή». Οπως είπε, ένα τέτοιο κύτταρο αρκεί για να σκοτώσει 100.000 καρκινικά κύτταρα.

Το φάρμακο έχει ήδη δοκιμαστεί σε 63 ασθενείς από τον Απρίλιο του 2015 μέχρι τον Αύγουστο του 2016. Οι 52 από αυτούς, δηλαδή ποσοστό 82,5% είδαν βελτίωση και οι 11 απεβίωσαν.

Το πάνελ των ειδικών που συμμετείχαν στη συνάντηση εξέφρασαν την ανησυχία τους για πιθανές απειλητικές για τη ζωή παρενέργειες και για το κατά πόσο τα κύτταρα που θα έχουν εγχυθεί στον οργανισμό θα μπορούσαν να προκαλέσουν καρκίνους άλλων μορφών ή άλλα προβλήματα.

Ωστόσο, ογκολόγοι υποστηρίζουν ότι έχουν εξειδικευτεί στην αντιμετώπιση οξέων αντιδράσεων και πως μέχρι στιγμής δεν έχουν ανιχνευθεί μακροπρόθεσμα προβλήματα, αν και δεν έχει περάσει αρκετός χρόνος για να αποκλειστεί αυτό το ενδεχόμενο.

Αυτό στο οποίο φαίνεται να συμφωνούν όλοι είναι πως η θεραπεία καταστρέφει όχι μόνο τα λευχαιμικά κύτταρα τύπου Β αλλά και τα υγιή, τα οποία βοηθούν στην καταπολέμηση των μικροβίων και για αυτό οι ασθενείς, προκειμένου να προστατευτούν από μολύνσεις θα πρέπει να υποβάλονται σε χορήγηση ανοσοσφαιρίνης.

Οι ασθενείς που λαμβάνουν τη θεραπεία θα καταχωρούνται σε ένα μητρώο και θα πρακολουθούνται για 15 χρόνια.

Αρχικά, η χρήση του φαρμάκου δεν θα είναι διαδεδομένη γιατί η ασθένεια δεν απαντάται τόσο συχνά. Πλήττει περίπου 5.000 ανθρώπους ετησίως εκ των οποίων το 60% είναι παιδιά και νέοι άνθρωποι. Τα περισσότερα παιδιά θεραπεύονται με τις συμβατικές μεθόδους αλλά ποσοστό 15% δεν ανταποκρίνεται.

Σε ό,τι αφορά το κόστος της θεραπείας, αυτό δεν έχει γίνει επίσημα γνωστό, εικάζεται πάντως ότι η εξατομικευμένη θεραπεία θα μπορούσε να κοστίζει και περισσότερα από 300.000 δολάρια.

Η χρήση του φαρμάκου θα γίνει, σε περίπτωση που εγκριθεί η θεραπεία, σε περίπου 30-35 ιατρικά κέντρα στις ΗΠΑ, ενώ εντός του έτους ενδέχεται να σταλεί αίτημα για έκριση του φαρμάκου και στην Ευρώπη.

Online

ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΕΠΙΣΗΣ