ΥΓΕΙΑ

Γονιδιακή θεραπεία, νέα φάρμακα κατά της θαλασσαιμίας

gonidiaki-therapeia-nea-farmaka-kata-tis-thalassaimias-2315045

Τον δρόμο για την πλήρη ίαση της μεσογειακής αναιμίας ανοίγουν οι έρευνες στη γονιδιακή θεραπεία της νόσου. Ηδη τα πρώτα αποτελέσματα από ερευνητικό πρόγραμμα στο οποίο συμμετέχει και ερευνητικό κέντρο της Ελλάδας είναι άκρως ενθαρρυντικά, με τους ειδικούς επιστήμονες να ελπίζουν ότι στο άμεσο μέλλον οι μεταγγίσεις αίματος στους ασθενείς με μείζονα θαλασσαιμία θα ελαχιστοποιηθούν.

Στις νέες εξελίξεις στη θεραπεία της μεσογειακής αναιμίας αναφέρθηκαν οι ειδικοί επιστήμονες της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας σε ενημερωτική εκδήλωση με αφορμή τη σημερινή Παγκόσμια Ημέρα Θαλασσαιμίας. Οπως ανακοίνωσαν, είναι εν εξελίξει έρευνα σχετικά με τη γονιδιακή θεραπεία της θαλασσαιμίας, η οποία αφορά τη «διόρθωση», μέσω μεταμόσχευσης ειδικά τροποποιημένων αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων, του γενετικού ελλείμματος της αιμοσφαιρίνης που προκαλεί την πάθηση. Το έλλειμμα αυτό έχει ως αποτέλεσμα την παραγωγή μειωμένων ερυθρών αιμοσφαιρίων και μπορεί να προκαλέσει από ήπια έως πολύ σοβαρής μορφής αναιμία με άμεση ανάγκη μεταγγίσεων. Στην Ελλάδα, οι ασθενείς με μεσογειακή αναιμία που έχουν ανάγκη από συχνές μεταγγίσεις αίματος ξεπερνούν τους 2.100, ενώ οι νέες γεννήσεις παιδιών με τη νόσο είναι πλέον λιγότερες από 10 ετησίως. Στο ερευνητικό πρόγραμμα συμμετέχουν κέντρα των ΗΠΑ και της Ευρώπης, μεταξύ των οποίων και το Μεταμοσχευτικό Κέντρο του νοσοκομείου Παπανικολάου Θεσσαλονίκης, με δύο Ελληνες ασθενείς. Ενας εκ των ασθενών έχει υποβληθεί εδώ και έξι μήνες σε μεταμόσχευση τροποποιημένων αιμοποιητικών κυττάρων και τα αποτελέσματα, τα οποία θα ανακοινωθούν τον Ιούνιο στο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Αιματολογίας στο Αμστερνταμ, είναι εξαιρετικά ενθαρρυντικά. Συνολικά στο πρόγραμμα συμμετέχουν 22 ασθενείς, εκ των οποίων οι 15 έχουν, μετά τη θεραπεία, επίπεδα αιμοσφαιρίνης ικανοποιητικά ώστε να σταματήσουν τις μεταγγίσεις.

Oπως ανέφερε ο πρόεδρος της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας και πρύτανης του ΕΚΠΑ Μελέτιος-Αθανάσιος Δημόπουλος, η γονιδιακή θεραπεία μαζί με νέα φαρμακευτικά σκευάσματα, που δοκιμάζονται την περίοδο αυτή και αφορούν την αύξηση της παραγωγής ερυθρών αιμοσφαιρίων από τον μυελό των οστών των πασχόντων, θα βοηθήσουν στο άμεσο μέλλον τους αιματολόγους για την πιο αποτελεσματική αντιμετώπιση της θαλασσαιμίας.

Εν τω μεταξύ, στα προβλήματα που αντιμετωπίζουν οι πάσχοντες στη χώρα μας αναφέρθηκε ο πρόεδρος της Ελληνικής Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας, Βασίλης Δήμος. Μεταξύ αυτών είναι οι ελλείψεις ιατρικού και νοσηλευτικού προσωπικού στις μονάδες μεσογειακής αναιμίας, η ανεπάρκεια αίματος σε αρκετά νοσοκομεία καθώς και η οικονομική επιβάρυνση από τη μη αποζημίωση αναγκαίων φαρμακευτικών ιδιοσκευασμάτων, όπως βιταμίνες, αντιοξειδωτικά και φάρμακα ορμονικής υποκατάστασης.