ΥΓΕΙΑ

Πιέσεις για έγκριση σκευάσματος κατά του Αλτσχάιμερ

Η Biogen εκτιμά ότι το νέο σκεύασμά της, ένα αντίσωμα σχεδιασμένο ώστε να «καθαρίζει» τον εγκέφαλο από την πλάκα αμυλοειδούς, την «υπογραφή του Αλτσχάιμερ», μπορεί να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου (φωτ. SHUTTERSTOCK).

Τις επόμενες ημέρες θα αποφασίσουν Αμερικανοί ειδικοί, σε συνεργασία με τον αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), κατά πόσον θα προτείνουν για έγκριση το σκεύασμα aducanumab της εταιρείας βιοτεχνολογίας Biogen ως θεραπεία κατά του Αλτσχάιμερ. Ομως, τα συμπεράσματα των κλινικών δοκιμών που πραγματοποιήθηκαν μέχρι σήμερα εγείρουν αμφιβολίες για την αποτελεσματικότητά του. Η Biogen εκτιμά ότι το νέο σκεύασμά της, ένα αντίσωμα σχεδιασμένο ώστε να «καθαρίζει» τον εγκέφαλο από την πλάκα αμυλοειδούς, την «υπογραφή του Αλτσχάιμερ», μπορεί να επιβραδύνει την εξέλιξη της νευροεκφυλιστικής νόσου.  

Ομως, ο δρόμος προς την έγκριση του aducanumab δεν υπήρξε ομαλός. Πέρυσι η Biogen σταμάτησε την κλινική μελέτη του σκευάσματος επειδή τα πρώτα αποτελέσματα έδειξαν ότι είναι αναποτελεσματικό. Τον Οκτώβριο, ωστόσο, η εταιρεία αντέστρεψε τη θέση της υποστηρίζοντας ότι η ανάλυση των δεδομένων υποδεικνύει ότι το aducanumab είναι αποτελεσματικό όταν χορηγείται στο αρχικό στάδιο της νόσου και βοηθά τους ασθενείς να διατηρήσουν την ανεξαρτησία τους για περισσότερο χρόνο. Τον Ιούλιο η Biogen κατέθεσε αίτημα για έγκριση του σκευάσματος στον FDA. Ο αμερικανικός ρυθμιστικός φορέας δέχεται ασφυκτικές πιέσεις να χορηγήσει άδεια κυκλοφορίας στο φάρμακο προκειμένου τα εκατομμύρια πασχόντων Αμερικανών, αλλά και όσοι νοσήσουν στο μέλλον, να αποκτήσουν μια θεραπευτική αγωγή. Την Παρασκευή θα συνεδριάσει επιτροπή ανεξάρτητων συμβούλων του FDA σχετικά με το νέο σκεύασμα. Η οριστική απόφαση αναμένεται τον Μάρτιο. Αν τελικά εγκριθεί η κυκλοφορία του, το aducanumab θα γίνει το πρώτο φάρμακο κατά του Αλτσχάιμερ που διατίθεται στην αγορά. 

Πολλοί ειδικοί για το Αλτσχάιμερ επισημαίνουν ότι η Biogen οφείλει να δρομολογήσει μια ακόμα μεγαλύτερη έρευνα, ώστε να επιβεβαιώσει την αποτελεσματικότητα του σκευάσματός της. Οι βασικές ανησυχίες που εκφράζουν αφορούν τις πιθανές παρενέργειες, όπως π.χ. το οίδημα στον εγκέφαλο, καθώς και το κόστος του. Αλλοι επιστήμονες πιστεύουν ότι το σκεύασμα μπορεί να εγκριθεί χωρίς την πραγματοποίηση περαιτέρω έρευνας.

Μέχρι σήμερα, οι κλινικές μελέτες σκευασμάτων κατά του Αλτσχάιμερ αφορούσαν ασθενείς με προχωρημένη άνοια. Σήμερα, η επικρατούσα θεωρία επιβάλλει οι θεραπευτικές επιλογές να χορηγούνται κατά το δυνατόν πιο έγκαιρα, στην αρχή της εξέλιξης της νόσου. Παραμένει, ωστόσο, ασαφές πότε ένα σκεύασμα μπορεί να θεωρηθεί αποτελεσματικό, ιδιαίτερα όταν η έκπτωση των διανοητικών δεξιοτήτων του πάσχοντος είναι ήπια. Η σχετική οδηγία του FDA επιβάλλει το επίμαχο σκεύασμα να είναι σαφώς «κλινικά επωφελές», ορισμός απολύτως αόριστος.

Οργανώσεις που εκπροσωπούν τους ασθενείς ασκούν πιέσεις προκειμένου να υιοθετηθεί ευρύτερος ορισμός, που θα πρέπει να περιλαμβάνει τη διατήρηση της ικανότητας πραγματοποίησης καθημερινών δραστηριοτήτων, όπως είναι τα ψώνια χωρίς συνοδό, και τη διατήρηση της μνήμης (π.χ. θυμάμαι να σβήσω τον φούρνο). «Προσπαθούν να χαμηλώσουν τον πήχυ και να βοηθήσουν κάθε εταιρεία να λάβει έγκριση για το σκεύασμά της», επισημαίνει ο δρ Μαρουάν Σαμπάχ του Κέντρου Εγκεφαλικής Υγείας Λου Ρούβο της Κλινικής Κλίβελαντ. «Πόση βελτίωση χρειάζεται να επιφέρει για να θεωρηθεί κλινικώς επωφελές; Είναι εντελώς υποκειμενικό».