Αισιοδοξία για τη βελτίωση της ποιότητας ζωής των εκατομμυρίων πασχόντων από Αλτσχάιμερ σε όλο τον κόσμο γέννησε η δημοσίευση των αποτελεσμάτων της κλινικής μελέτης φάσης 3 του Lecanemab, ενός νέου σκευάσματος κατά της εκφυλιστικής νόσου του εγκεφάλου, στην επιθεώρηση Τhe New England Journal of Medicine. Το νέο φάρμακο, που αναπτύχθηκε από την ιαπωνική φαρμακοβιομηχανία Εisai και την αμερικανική Biogen, περιόρισε την έκπτωση των γνωσιακών δεξιοτήτων των ασθενών κατά 27% εντός 18 μηνών, επιβραδύνοντας την εξέλιξη της νόσου. Ο Ρομπ Χάουαρντ, καθηγητής Γηριατρικής Ψυχιατρικής στο University College του Λονδίνου, δήλωσε χαρακτηριστικά ότι τα «αποτελέσματα είναι θαυμάσια και ελπιδοφόρα», προσθέτοντας ότι «η ημέρα είναι ιστορική. Επιτέλους δείξαμε ότι αυτή η φριχτή αρρώστια μπορεί να ελεγχθεί και κάποια στιγμή να νικηθεί».
Το Lecanemab είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα, το οποίο χορηγείται ενδοφλεβίως δύο φορές τον μήνα και στοχεύει κατά της αμυλοειδούς πρωτεΐνης, οι πλάκες της οποίας στον εγκέφαλο συνιστούν την «υπογραφή» της νόσου. Το μονοκλωνικό αντίσωμα «διατάσσει» το ανοσοποιητικό σύστημα να τις εξαλείψει.
Κλινικές μελέτες
Δεκάδες κλινικές μελέτες φαρμάκων που περιορίζουν τις συγκεντρώσεις της τοξικής πρωτεΐνης δεν κατέδειξαν με βεβαιότητα κατά πόσον ο «καθαρισμός του εγκεφάλου» από τις πρωτεϊνικές πλάκες αποκαθιστά τις διανοητικές δεξιότητες και τη μνήμη των αρρώστων. Η κλινική μελέτη του Lecanemab, ωστόσο, είναι η πρώτη που υποδεικνύει ότι αυτή η προσέγγιση μπορεί, πράγματι, να κάνει τη διαφορά στην ποιότητα ζωής των ασθενών, διατηρώντας τους ανεξάρτητους και αυτοεξυπηρετούμενους επί μεγαλύτερο χρόνο.
Πολλοί επιστήμονες, ωστόσο, είναι επιφυλακτικοί προειδοποιώντας για τους περιορισμούς της νέας θεραπείας, όπως παραδείγματος χάριν ότι είναι αποτελεσματική μόνον εφόσον χορηγηθεί στα πρώτα στάδια της νόσου. Αυτό σημαίνει ότι για να είναι ευρέως επωφελής η νέα θεραπεία θα πρέπει να καταγραφεί μια πραγματική επανάσταση στις μεθόδους διάγνωσης της νόσου, ίσως ακόμα και πριν από την εμφάνιση των πρώτων συμπτωμάτων.
Συμμετείχαν 1.795 ασθενείς
Στην κλινική μελέτη συμμετείχαν 1.795 ασθενείς στα πρώιμα στάδια της εκφυλιστικής νόσου του εγκεφάλου. Οπως επισημαίνουν οι ειδικοί που έχουν γνώση της μελέτης, το Lecanemab δεν πρέπει να θεωρηθεί «θαυματουργό», καθώς η ασθένεια εξακολούθησε, παρά την αγωγή, να στερεί από τους εθελοντές τις διανοητικές τους ικανότητες, όμως η εξέλιξη της νόσου επιβραδύνθηκε και η ραγδαία επιδείνωση απετράπη.
Τα δεδομένα της μελέτης έχουν κατατεθεί στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ, που αναμένεται να αποφασίσει αν θα δώσει το πράσινο φως για την ευρύτερη χρήση του μέσα στις ερχόμενες εβδομάδες. Οι δύο παρασκευαστές του (Eisai και Βiogen) θα καταθέσουν παρόμοια αιτήματα και στους ελεγκτικούς φορείς άλλων χωρών.
Δύο ερωτήματα απασχολούν σήμερα την επιστημονική κοινότητα: Κατά πόσον είναι ασφαλής η χορήγηση του Lecanemab, αλλά και κατά πόσον η επιβράδυνση της έκπτωσης των γνωσιακών ικανοτήτων που προσφέρει η χορήγησή του μπορεί πράγματι να έχει πρακτικά αποτελέσματα στην καθημερινότητα των ασθενών και των φροντιστών τους.
Θέμα ασφάλειας
Για το πρώτο ερώτημα οι ειδικοί –με βάση τα δεδομένα που δημοσιοποιήθηκαν– είναι επιφυλακτικοί, καθώς κατά τη διάρκεια της κλινικής μελέτης καταγράφηκαν σοβαρές παρενέργειες.
Οι παρασκευάστριες του σκευάσματος, εξάλλου, παραδέχονται ότι κάποιοι από τους εθελοντές εμφάνισαν εγκεφαλικό οίδημα (13% των εθελοντών) και αιμορραγική διάθεση (17%), παρενέργειες οι οποίες καταγράφονται συχνά σε όλα τα σκευάσματα που στοχεύουν κατά των πλακών β΄ αμυλοειδούς. Αξίζει να σημειωθεί ότι το 7% των εθελοντών αναγκάστηκε να αποσυρθεί από τη μελέτη εξαιτίας των παρενεργειών του σκευάσματος.
Eπίσης, μια 65χρονη γυναίκα και ένας άνδρας 87 ετών απεβίωσαν κατά τη διάρκεια της δοκιμής. Αμφότεροι έπασχαν από πολλά υποκείμενα νοσήματα. Η εκπρόσωπος Τύπου της Εisai αναφερόμενη στους δύο θανάτους υπογράμμισε ότι δεν σχετίζονται με το Lecanemab. Οι επιστήμονες, πάντως, τονίζουν ότι πρέπει να γίνουν περαιτέρω έρευνες για την ασφάλεια του σκευάσματος.
Ποιότητα ζωής
Οσον αφορά τη βελτίωση της ποιότητας ζωής που μπορεί να χαρίσει το φάρμακο, οι ειδικοί κάνουν έναν απλό υπολογισμό: Οπως εκτιμούν χρειάζονται περίπου έξι χρόνια μετά την εμφάνιση των πρώτων συμπτωμάτων της νόσου για να χάσει ο ασθενής την ικανότητα να διαβιοί ανεξάρτητος.
Η επιβράδυνση της εξέλιξής της κατά περίπου 25% σημαίνει περίπου άλλους 19 μήνες ανεξάρτητης ζωής, κάτι το οποίο είναι αναμφίβολα σημαντικό. Επίσης υπογραμμίζουν ότι η δράση του φαρμάκου μπορεί να είναι ακόμα πιο ευεργετική μετά τους 18 μήνες που διήρκεσε η κλινική μελέτη.
Οπως σημειώνει ο καθηγητής Τζον Χάρντι του Βρετανικού Ερευνητικού Ινστιτούτου Ανοιας του Λονδίνου, το Lecanemab «είναι το τέλος της αρχής ενός πολέμου που πρέπει απαραίτητα να νικηθεί. Είναι το πρώτο βήμα πάνω στο οποίο μελλοντικά θα δημιουργήσουμε άλλα φάρμακα, μέχρις ότου αποκτήσουμε πραγματικά θαυματουργές θεραπείες για την αντιμετώπιση του Αλτσχάιμερ».
Διαφορετική προσέγγιση
Οι ειδικοί επιστήμονες που παρακολουθούν τη μεθοδολογία με την οποία οι φαρμακοβιομηχανίες προσπαθούν να αντιμετωπίσουν το Αλτσχάιμερ επισημαίνουν ότι μέχρι στιγμής όλες οι προσπάθειες σχεδιασμού νέων φαρμάκων στρέφονται αποκλειστικά κατά των πλακών της πρωτεΐνης βήτα αμυλοειδούς, που δεν είναι παρά ένας παράγοντας μιας εξαιρετικά πολύπλοκης ασθένειας. Στην εμφάνιση της νευροεκφυλιστικής νόσου διαδραματίζουν ρόλο και άλλοι παράγοντες, όπως το ανοσοποιητικό σύστημα, η φλεγμονή, αλλά και μία άλλη τοξική πρωτεΐνη, η Ταυ (Τau), η οποία εντοπίζεται ακριβώς στα σημεία που πεθαίνουν τα κύτταρα του εγκεφάλου των ασθενών. Η καθηγήτρια Τάρα Σπάιρ Τζόουνς, επικεφαλής του Κέντρου Ανακαλύψεων Επιστημών Εγκεφάλου του Πανεπιστημίου του Εδιμβούργου, εκτιμά ότι η πρωτεΐνη Ταυ είναι –κατά πάσα πιθανότητα– ο ιδανικός στόχος εναντίον του οποίου πρέπει να δρουν τα φάρμακα που θέλουν να θεραπεύσουν το Αλτσχάιμερ. Ωστόσο, όπως τόνισε μιλώντας στο BBC, κάθε μικρό βήμα στην αντιμετώπιση της νόσου «είναι θαυμάσιο, διότι αποκτούμε σταδιακά πληρέστερη κατανόηση των μηχανισμών της νευροεκφυλιστικής ασθένειας». Η καθηγήτρια εξέφρασε επίσης την πεποίθηση ότι «μέσα στην επομένη δεκαετία θα διαθέτουμε στη φαρμακευτική μας φαρέτρα κάτι που πραγματικά θα κάνει τη διαφορά στη ζωή και στην καθημερινότητα των ασθενών και των οικογενειών τους».
Οι αριθμοί
55 εκατομμύρια άνθρωποι πάσχουν από Αλτσχάιμερ σε όλο τον κόσμο. Το 2030 ο αριθμός των ασθενών αναμένεται να φτάσει τα 78 εκα-τομμύρια.
3 δευτερόλεπτα είναι ο χρόνος που μεσολαβεί μεταξύ κάθε διάγνωσης ενός ατόμου με άνοια στον κόσμο. Στις ΗΠΑ, ανά 65 δευτερόλεπτα
γίνεται μία νέα διάγνωση.
7η αιτία θανάτου συνιστά τo Αλτσχά-ιμερ παγκοσμίως, σύμφωνα με τα στοιχεία του Παγκόσμιου Οργανισμού Υγείας. Οι θάνατοι θα αυξηθούν κατακόρυφα εφόσον δεν υπάρξει σημαντική επιστημονική πρόοδος στην αντιμετώπισή του.
65% των νεκρών από Αλτσχάιμερ είναι γυναίκες, γεγονός που αποδίδεται σε διάφορους παράγοντες, μεταξύ των οποίων και το μεγαλύτερο προσδόκιμο ζωής τους. Γενικά οι γυναίκες έχουν διπλάσιες πιθανότητες να νοσήσουν από Αλτσχάιμερ αλλά και να ζήσουν περισσότερα χρόνια, συγκριτικά με τους άνδρες, μετά τη διάγνωση.
