Εχει αφιερώσει τη ζωή του στην ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών για ασθένειες που οι περισσότεροι άνθρωποι δεν έχουν ακούσει ποτέ –όπως η βλεννοπολυσακχαρίδωση, η οικογενής υποφωσφαταιμία και η ογκογενής οστεομαλακία– και με τις οποίες οι μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες συνήθως δεν ασχολούνται γιατί αφορούν πολύ λίγους ασθενείς, επομένως δεν είναι επικερδείς. Ομως ο Εμίλ Κακκής αποφάσισε να ακολουθήσει πορεία κόντρα στο ρεύμα. Από τις αρχές της δεκαετίας του 1990 έχει εστιάσει στην αναζήτηση φαρμάκων για σπάνιες γενετικές νόσους και έχει καταφέρει να αλλάξει τη ζωή χιλιάδων ασθενών και των οικογενειών τους. Η εταιρεία βιοτεχνολογίας που ίδρυσε, η Ultragenyx, μετράει ήδη σημαντικές νίκες: τέσσερα σκευάσματά της έχουν έως τώρα εγκριθεί από τον αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) και άλλα αναμένουν την έγκριση ή βρίσκονται στη φάση των κλινικών μελετών. «Υπάρχουν περίπου 10.000 γενετικές ασθένειες και θεραπείες για ελάχιστες από αυτές. Αυτό μας κινητοποιεί. Δεν υπάρχει χειρότερο για έναν γονέα από το να ακούσει ότι το παιδί του πάσχει από μια σπάνια, τρομακτική, μαρτυρική ασθένεια, η οποία μπορεί να διαγνωστεί, αλλά όχι να θεραπευτεί. Σήμερα τα άλματα στην επιστήμη και την τεχνολογία μάς προσφέρουν πιο πολλά εργαλεία από ποτέ. Είναι χρέος μας να τα χρησιμοποιήσουμε, ώστε να σώσουμε όσο το δυνατόν περισσότερους ασθενείς», λέει ο Ελληνοαμερικανός γενετιστής. Είναι εντυπωσιακή η επιστημονική και επαγγελματική διαδρομή του και μυθιστορηματική η ιστορία της οικογένειάς του, με ρίζες στην Κεφαλονιά, τη Θεσσαλονίκη, τη Δράμα και την Καβάλα. Μας τα αφηγήθηκε όλα.
– Ποιες είναι οι οικογενειακές καταβολές σας;
– Η καταγωγή της μητέρας μου, Ιουλίας Μεταξά, ήταν από την Κεφαλονιά. Μεγάλωσε όμως στη Θεσσαλονίκη, σε μια ορθόδοξη χριστιανική οικογένεια στην οποία η μόρφωση ήταν ύψιστη αξία. Τα αδέλφια της ήταν ο ένας γιατρός, ο άλλος πολιτικός μηχανικός και ο τρίτος μαθηματικός. Από την πλευρά του πατέρα μου, η γιαγιά μου γεννήθηκε στην Καβάλα, οι γονείς της είχαν καπνοβιομηχανία. Μετακόμισε στη Δράμα όταν παντρεύτηκε τον παππού μου, γόνο επιφανούς εβραϊκής οικογένειας, που είχε φέρει στην πόλη το ηλεκτρικό ρεύμα και είχε δημιουργήσει το πρώτο ωδείο και τον πρώτο κινηματογράφο – εκεί όπου κάθε χρόνο πραγματοποιείται το Διεθνές Φεστιβάλ Ταινιών Μικρού Μήκους Δράμας. Απέκτησαν τέσσερα παιδιά: τον Τζακ, την Κάρμεν, τον Φρεντ και τον Αλμπερτ, τον πατέρα μου. Επειτα ξέσπασε ο πόλεμος. Είκοσι δύο μέλη της οικογένειας πέθαναν στα στρατόπεδα συγκέντρωσης των ναζί. Ο παππούς Αιμίλιος, η γιαγιά Ελβίρα και τα παιδιά τους επιβίωσαν βρίσκοντας καταφύγιο στη Σκιάθο και στη συνέχεια στη Θεσσαλονίκη. Δυστυχώς ο παππούς πέθανε νωρίς από καρκίνο και εκείνη, αφού σχεδόν όλη η περιουσία τους είχε χαθεί, αποφάσισε στα μέσα της δεκαετίας του 1950 να φύγουν όλοι για τις ΗΠΑ και να κάνουν μια νέα αρχή στην Καλιφόρνια.
– Οι γονείς σας γνωρίστηκαν εκεί;
– Οχι, είχαν γνωριστεί και ερωτευτεί στη Θεσσαλονίκη, όπου ο πατέρας μου σπούδασε ιατρική. Ομως ο γάμος μεταξύ μιας χριστιανής και ενός Εβραίου ήταν κάτι αδιανόητο εκείνη την εποχή. Σκάνδαλο! Ακολούθησαν, λοιπόν, την υπόλοιπη οικογένεια Κακκή στην απέναντι όχθη του Ατλαντικού και παντρεύτηκαν, αφού εκείνη ασπάστηκε τον Ιουδαϊσμό. Οι δύο αδελφές μου, ο αδελφός μου κι εγώ γεννηθήκαμε στο Λος Αντζελες.
Oι γονείς μου γνωρίστη- καν στη Θεσσαλονίκη, όπου ο πατέρας μου σπούδασε ιατρική. Ομως ο γάμος μεταξύ μιας χριστιανής και ενός Εβραίου ήταν κάτι αδιανόητο εκείνη την εποχή. Σκάνδαλο!
– Κουβεντιάζατε στην οικογένειά σας για την Ελλάδα;
– Συνέχεια! Οι γονείς μας και όλοι οι συγγενείς μας αφηγούνταν κάθε τόσο ιστορίες από τις πόλεις όπου είχαν ζήσει και στο σαλόνι του σπιτιού του θείου Τζακ υπήρχε μια φωτογραφία του σπιτιού της οικογένειας στη Δράμα. Παρέλειπαν μόνο όσα είχαν συμβεί στη διάρκεια του πολέμου, ίσως γιατί αυτή η πληγή δεν είχε κλείσει ποτέ και τους πονούσε. Από παιδί, λοιπόν, γαλουχήθηκα με την αγάπη και την υπερηφάνεια για την πατρίδα μας. Θυμάμαι τους γονείς μου να μου μιλούν για τον Σωκράτη, τον Πλάτωνα, τον Αριστοτέλη και τον Μέγα Αλέξανδρο και να λένε ότι οι Ελληνες, από την αρχαιότητα μέχρι σήμερα, έχουν μάθει να ξεπερνούν τις δυσκολίες με την ευφυΐα, τις γνώσεις και την επιμονή τους. Οτι η στρατηγική και οι ιδέες τους κάνουν το ανέφικτο εφικτό. Με τον ίδιο τρόπο μου μετέδωσαν τις αξίες της φιλοξενίας και της γενναιοδωρίας. Και δεν τις εφαρμόζω μόνο στην προσωπική μου ζωή αλλά και στον επιχειρηματικό μου βίο. Πάνω σε αυτές «έχτισα» την Ultragenyx. Ακολουθώντας τη συμβουλή της γιαγιάς Ελβίρας: «Είναι καθήκον μας να κάνουμε καλό στους άλλους ανθρώπους στον κόσμο με όποιον τρόπο μπορούμε».
– Μου κάνει εντύπωση, πάντως, που δεν μιλάτε ελληνικά…
– Οταν τα παιδιά ήμασταν μικρά μιλούσαμε μόνο ελληνικά. Οταν πήγαμε στο σχολείο, οι γονείς μας φοβήθηκαν ότι θα… μπερδευόμασταν με τις δύο γλώσσες κι αυτό θα είχε επίπτωση στην κοινωνικοποίηση και στις σχολικές επιδόσεις μας. Τα ελληνικά… κόπηκαν μαχαίρι. Οταν συνειδητοποίησαν το λάθος τους ήταν αργά. Προσωπικά, όποτε έρχομαι στην Ελλάδα καταλαβαίνω όσα μου λένε, απλώς μου είναι δύσκολο να βρω τις κατάλληλες λέξεις για να εκφραστώ.
– Η αγαπημένη σας ελληνική λέξη;
– Θάλασσα. Οποτε την ακούω είναι σαν να ακούω το κύμα να σκάει στην ακτή…
Ο Ράιαν σώθηκε με το φάρμακο που έφτιαξα με «pathos»
– Είχατε ακαδημαϊκή καριέρα πριν μεταπηδήσετε στη βιοτεχνολογία. Πώς έγινε αυτό;
– Μέχρι τις αρχές της δεκαετίας του 1990 όλα έδειχναν ότι το μέλλον μου θα ήταν στο πανεπιστήμιο: θα ανέβαινα βαθμίδες, θα έγραφα και θα δημοσίευα μελέτες. Τότε γνώρισα τον Ράιαν Νταντ.
– Επασχε από βλεννοπολυσακχαρίδωση τύπου I; Ποιο είναι το προφίλ αυτής της νόσου;
– Διαγιγνώσκεται σε νήπια, συνήθως σε ηλικία δύο ετών. Είναι γενετική ασθένεια, οφείλεται στην πλήρη έλλειψη του ενζύμου α-L-ιδουρονιδάση και η συχνότητά της είναι περίπου ένα περιστατικό ανά 100.000 παιδιά. Επηρεάζει σταδιακά σχεδόν όλα τα συστήματα του οργανισμού και τους ιστούς, προκαλώντας από μακροκεφαλία, ηπατοσπληνομεγαλία, δυσπλασία των οστών και υποτροπιάζουσες αναπνευστικές λοιμώξεις μέχρι βαριάς μορφής καρδιοπάθεια και διανοητική αναπηρία. Τα παιδιά που νοσούσαν τότε από την MPSI, όπως λέγεται, δεν έφταναν στην εφηβεία. Οι γονείς του Ράιαν, όταν έγινε η διάγνωσή του, αρχικά παρέλυσαν από τον φόβο. Στη συνέχεια αποφάσισαν να παλέψουν με όλες τους τις δυνάμεις για να ανατρέψουν τα προγνωστικά. Ο πατέρας του, αστυνομικός στο Τέξας, άρχισε να διαβάζει ό,τι σχετικό υπήρχε – σε βιβλιοθήκες, αφού πρόσβαση στο Διαδίκτυο δεν υπήρχε ακόμη. Εμαθε ότι είχα ασχοληθεί με το συγκεκριμένο ένζυμο και ήρθε και με βρήκε. Μου έδωσε μια φωτογραφία του εννιάχρονου τότε γιου του και μια επιταγή 40.000 δολαρίων – όσα είχαν καταφέρει να συγκεντρώσουν. «Σώστε το παιδί μας», με παρακάλεσε. Του εξήγησα ότι ήταν ρίσκο και για τους δυο μας. Αποφασίσαμε, παρά ταύτα, να προσπαθήσουμε. Αρχισα να φτιάχνω το φάρμακο στο υπόγειο του σπιτιού μου, με τις γνώσεις που είχα, με στρατηγική και pathos (το λέει στα ελληνικά), όπως οι πρόγονοί μας. O Ράιαν σώθηκε, όπως και αρκετά άλλα παιδιά. Στον γάμο του, πριν από λίγα χρόνια, με ευχαρίστησε για όσα του πρόσφερα. Του απάντησα ότι εγώ νιώθω ευγνωμοσύνη για εκείνον, γιατί άλλαξε τη ζωή μου, μου έδωσε ένα σκοπό.
– Πώς φαντάζεστε το μέλλον της Ultragenyx;
– Αναπτύσσουμε θεραπείες για περίπου είκοσι σπάνιες νόσους. Θα ήθελα να συνεχίσουμε να παρέχουμε φάρμακα σε ανθρώπους σε όλο τον κόσμο· να κάνουμε έγκαιρη διάγνωση σε νεογνά ώστε να παρεμβαίνουμε πιο αποτελεσματικά· να κατανοήσουμε καλύτερα τις γενετικές αιτίες αυτών των ασθενειών.
– Το κέρδος δεν σας αφορά, δηλαδή;
– Οι θεραπείες μας είναι πολύ ακριβές, η ανάπτυξή τους κοστίζει επίσης. Χωρίς χρήματα καμία από τις ιδέες μας δεν μπορεί να υλοποιηθεί, επομένως μας ενδιαφέρει η βιωσιμότητα της εταιρείας. Ομως το χρήμα ακολουθεί τον σκοπό μας, δεν είναι σκοπός μας.
Οι μέντορές μου
«Ο πατέρας μου ήταν νευρολόγος και όσα μου δίδαξε εξακολουθούν να αποτελούν έμπνευση για εμένα. Να κάνει πάντα το σωστό για τους ασθενείς του χωρίς να υπολογίζει κόπο και προσωπικές θυσίες, αυτό έδειχνε η πυξίδα του. Η γενετίστρια Ελίζαμπεθ Νιούφελντ, με την οποία εργάστηκα ως νέος ερευνητής στο Harbor-UCLA Medical Center, μου δίδαξε τη σημασία της σοβαρής, ενδελεχούς και σε βάθος έρευνας. Από τη θέση του διευθύνοντος συμβούλου σε άλλες εταιρείες, πριν ιδρύσω την Ultragenyx, είδα καταστάσεις που με έκαναν να συνειδητοποιήσω πώς… δεν θα ήθελα να είμαι. Τέλος, η ιστορία του Ρόι Βαγέλος, θρύλου της αμερικανικής φαρμακοβιομηχανίας, και η πορεία του στη Merck είναι παράδειγμα του πώς μπορεί κανείς να είναι επιτυχημένος κάνοντας το καλό, χωρίς εκπτώσεις στις αξίες του».
Η συνάντηση
Στην Ελούντα της Κρήτης, στο πλαίσιο του συνεδρίου βιοτεχνολογίας που πραγματοποιεί κάθε χρόνο το Ιδρυμα Σαντέ, είχα την ευκαιρία για μια πολύ ενδιαφέρουσα συζήτηση με τον Εμίλ Κακκή. «Εχει μέλλον η Ελλάδα στη βιοτεχνολογία;» τον ρώτησα. «Φυσικά. Ο συγκεκριμένος χώρος χρειάζεται λαμπρά μυαλά, καλές ιδέες και στρατηγική για την εφαρμογή τους. Τίποτα από αυτά δεν μας λείπει. Φτάνει να γίνει η αρχή, με σωστό σχεδιασμό, όπως προτείναμε στον πρωθυπουργό Κυριάκο Μητσοτάκη, στη μελέτη που εκπονήσαμε μαζί με άλλους Ελληνες και ξένους εκπροσώπους του κλάδου· και ευχαριστώ τον Στέλιο Παπαδόπουλο και τον Σπύρο Αρταβάνη-Τσάκωνα που μου πρότειναν να συμμετάσχω στην ομάδα εργασίας».